Científicos del UCSF Benioff Children's Hospital en Oakland, iniciaron un tratamiento para poder modificar el genoma humano, con el objetivo de tratar los trastornos genéticos. 

A pesar que anteriormente se venía trabajando en este tratamiento, esta nueva iniciativa es novedosa, debido que ya no será tratado en un laboratorio, sino directamente en el cuerpo del paciente. 

Con el objetivo de modificar los genes humanos y así poder curar enfermedades terminales, los investigadores comenzaron el experimento con Brian Madeux de 44 años. 

Madeux padece de un trastorno genético denominado como Síndrome de Hunter, el cual se deriva de una enzima faltante o con mal funcionamiento, por lo que su cuerpo se descompone y provoca el aumento del tamaño de la cabeza y del hígado, pérdida de la audición, problemas para respirar y mentales.  

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Como parte del nuevo tratamiento, al paciente recibió un tratamiento intravenoso con miles de millones de copias de un gen corrector unido a una herramiento genética que es capaz de modificar su ADN. 

La herramienta llamada “Zinc Finger Nucleases” consiste en cortar el ADM em el lugar correcto para eliminar el gen responsable de la enfermedad y así colocar el gen correcto. 

Sin embargo, para poder ver los resultados del tratamiento se debe esperar tres meses, para poder verificar el correcto funcionamiento de la modificación genética y que no se haya generado ningún daño colateral. En caso que el tratamiento resulte exitoso se ampliarán las pruebas a nuevos pacientes adultos, para luego expandirlo en niños. 

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